Uma doença rara que afeta a capacidade motora e respiratória dos indivíduos, interferindo na produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores terá uma luz no fim do túnel para muitos. Esta condição, que não possui cura, tem suas terapias focadas na estabilização da progressão da doença. Recentemente, o Ministério da Saúde do Brasil anunciou uma estratégia inovadora para viabilizar o tratamento através de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante Novartis.
O acordo permite que o Sistema Único de Saúde (SUS) ofereça de forma gratuita para crianças de até seis meses de idade. Esta iniciativa coloca o Brasil entre os seis países que garantem este tratamento no sistema público de saúde. A terapia é destinada a crianças que não utilizam ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias, e representa um avanço significativo na qualidade de vida dos pacientes.
Como Funciona o Acordo de Compartilhamento de Risco do SUS?
O Acordo de Compartilhamento de Risco é uma estratégia que condiciona o pagamento do medicamento aos resultados obtidos com a terapia. Ou seja, o Ministério da Saúde só realiza o pagamento se o tratamento apresentar eficácia no paciente. Este modelo visa garantir que os recursos públicos sejam utilizados de forma eficiente, assegurando que o medicamento traga benefícios reais aos pacientes.
Além disso, um protocolo será publicado para orientar a assistência aos pacientes, que serão monitorados por uma equipe especializada durante cinco anos. Este acompanhamento é crucial para avaliar a eficácia do tratamento e ajustar as estratégias de cuidado conforme necessário.
Quais os Benefícios do Zolgensma para Pacientes com AME?
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para o tratamento da AME tipo I. Antes da introdução desta tecnologia, crianças com a doença tinham uma alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Com o tratamento, é possível observar avanços motores significativos, como a capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e sentar sem apoio.
Os pacientes terão acesso a 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS, distribuídos em 18 estados brasileiros. Estes serviços são responsáveis por acolher os pacientes e realizar os exames preparatórios necessários para a administração do medicamento.
No Brasil, uma doença é considerada rara quando afeta menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Estima-se que existam mais de 5 mil condições raras no país. Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu cerca de R$ 1 bilhão na oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada e cumprimento de ações judiciais.
O investimento em tecnologias para o tratamento de doenças raras tem crescido significativamente. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais para pacientes com doenças raras mais do que dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS. Este aumento reflete o compromisso do governo em ampliar o acesso a tratamentos inovadores e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
O Futuro do Tratamento de AME no Brasil
A introdução do Zolgensma no SUS representa um marco no tratamento de doenças raras no Brasil. A terapia gênica oferece uma nova esperança para as famílias afetadas pela AME, permitindo que as crianças tenham uma chance de desenvolvimento motor e respiratório mais próximo do normal. O acompanhamento contínuo dos pacientes e a avaliação dos resultados do tratamento são essenciais para garantir o sucesso desta iniciativa.
Com a ampliação do acesso a tratamentos inovadores, o Brasil dá um passo importante na inclusão de pacientes com doenças raras no sistema de saúde pública, promovendo equidade e melhorando a qualidade de vida de milhares de brasileiros.
Perguntas Frequentes
O que é o SUS?
O SUS, ou Sistema Único de Saúde, é o sistema público de saúde do Brasil. Criado pela Constituição de 1988, ele garante atendimento gratuito e universal a toda a população brasileira, desde consultas básicas até cirurgias complexas.
Quem pode usar o SUS?
Qualquer pessoa pode usar o SUS, inclusive estrangeiros que estejam em território nacional. Não é necessário ter plano de saúde ou estar contribuindo para o INSS.
Quais serviços o SUS oferece?
O SUS oferece uma ampla variedade de serviços, como:
- Consultas médicas
- Exames laboratoriais e de imagem
- Internações hospitalares
- Cirurgias
- Vacinas
- Tratamentos de doenças crônicas e infecciosas
- Distribuição de medicamentos gratuitos
- Acompanhamento pré-natal
- Atendimento odontológico em algumas unidades
Como posso acessar os serviços do SUS?
Basta procurar a unidade de saúde mais próxima, como um posto de saúde ou uma Unidade Básica de Saúde (UBS). Leve um documento com foto e, se possível, o Cartão SUS para agilizar o atendimento.
O que é o Cartão SUS e como conseguir um?
O Cartão SUS é um documento que ajuda a identificar o usuário dentro do sistema de saúde. Ele pode ser feito gratuitamente em qualquer unidade de saúde, com documento de identidade, CPF e comprovante de residência.
O SUS cobre atendimento de urgência e emergência?
Sim. O SUS oferece atendimento emergencial 24 horas por dia, em hospitais públicos, Unidades de Pronto Atendimento (UPAs) e pelo SAMU, que pode ser acionado pelo telefone 192.
O SUS realiza exames e tratamentos especializados?
Sim. Além dos atendimentos básicos, o SUS também oferece exames como raio-X, tomografia, ressonância magnética e realiza tratamentos especializados, como hemodiálise, quimioterapia e cirurgias de alta complexidade, conforme indicação médica.
O SUS oferece medicamentos gratuitos?
Sim. Muitos medicamentos estão disponíveis gratuitamente através do SUS, inclusive remédios para hipertensão, diabetes, asma, entre outros. Eles podem ser retirados nas farmácias populares ou nas unidades de saúde.
Como o SUS é financiado?
O SUS é financiado com recursos públicos da União, dos estados e dos municípios. Esse modelo permite que os serviços sejam oferecidos gratuitamente à população.
Como posso ajudar a melhorar o SUS?
Você pode participar dos Conselhos de Saúde da sua cidade, usar os serviços com responsabilidade, denunciar irregularidades e contribuir com sugestões e feedbacks nas unidades de atendimento.
